痴呆可以分为阿尔茨海默病（AD）、血管性痴呆（VaD）、帕金森痴呆（PPD）等很多种；其治疗目标包括改善症状和控制疾病进展；临床症状又是多方面的包括认知、行为和功能等。因而痴呆临床试验疗效评价指标比较繁杂，且常需多方面同时进行评价。随着基础研究的进展，生物标记物作为疗效评价的替代指标也逐渐成为可能。本文就此方面的进展做一综述。
1.认知在痴呆的试验研究中，阿尔茨海默病评分表的认知部分（ADAS-cog）仍然是目前运用得最广泛的认知评价量表，它有好几种语言的版本。完成该表需要20-50分钟。它评价了记忆力、定向力、语言、构造性和行为，而没有评价执行功能和失认。因为量表是为AD设计的，用于评价其它类型痴呆患者也许并不理想。ADAS-cog的严重性与疾病的严重性并不呈线性相关，并具有“天花板效应”和“地板效应”。Mohs等人对ADAS-cog的附加评价进行了研究，发现划字测验对评价痴呆的严重性很敏感。认字测验伴回忆延迟，以及迷津测验对研究早期痴呆或轻度认知功能损害（MCI）患者也许是有用的补充。目前一些MCI研究也运用了ADAS-cog表，用它评价研究的结果。同时血管性痴呆和混合性痴呆的药物试验中也运用了该量表，在这些研究中，量表具有评价症状纵向变化的敏感性和可靠性。对于更晚期的痴呆，运用最广泛的评价工具是严重障碍量表（SIB）。评价的范围与ADAS-cog表雷同。SIB非常可靠且有效，其疗效在中度到重度痴呆中已经被证明。简明精神状态检查（MMSE）通常用来区分痴呆的严重性。有地板和天花板效应的限制，评价分数受到年龄和教育的影响。尽管MMSE也用于研究结果的评价，其主要作用还是作为研究的纳入标准。我们对对症治疗药物特别是认知领域药物的特异性知之甚少。今后随着药物研究的发展，可以预见对认知部分的特别